中国上海，2026年06月10日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布，其自主研发和生产的BBM-P002治疗中晚期帕金森病患者的早期临床研究，结果在国际权威期刊Nature Medicine（IF=50）正式发表，题为“Dual-target gene therapy in Parkinson’s disease: a multicenter phase 1 trial”¹。该研究由上海交通大学医学院附属瑞金医院刘军主任团队和中南大学湘雅医院沈璐主任团队完成，clinicaltrials.gov登记号 NCT05822739。

背景：

BBM-P002 研究是一项多中心、单臂、开放标签的安全性和初步疗效性评估临床试验，共入组10例受试者，设置多个剂量组。本研究旨在评价立体定向双侧壳核注射BBM-P002治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。研究随访分为给药后52周内的主研究阶段和52周后-5年的长期随访阶段。目前所有受试者均已顺利完成给药后52周主研究阶段随访，进入长期随访阶段。此次发表的数据为所有受试者完成主研究52周访视后的阶段性研究结果。

结果：

一、安全性结果良好，整体耐受度优异

本次研究纳入10例受试者，系统评估BBM-P002给药后52周内的安全性与耐受性。

Ÿ   随访数据显示，BBM-P002给药后发生的所有不良事件（AE）均为轻度，未发生与研究药物相关的AE；与给药方式相关的AE有短暂的头痛、虚弱等，均短期内痊愈。

Ÿ   研究52周随访周期内，未出现剂量限制性毒性（DLT）、无严重不良事件（SAE）发生，全程未观察到药物系统性毒性反应。

二、高剂量组疗效显著，多项核心指标实现明显改善

研究重点对高剂量（1.2×10¹² vg）5例受试者给药后52周的临床疗效进行系统性评估。

Ÿ   BBM-P002 高剂量给药后，5例受试者均表现出运动功能改善。在12个月随访时，“关期”MDS-UPDRS Ⅲ 评分较基线平均改善了21.6分（46%），“开期”评分平均改善了17.6分（64%）；总MDS-UPDRS评分也改善了29.4分（41%）。

Ÿ   在高剂量组受试者中，患者日记数据进一步印证了药物的临床获益，无运动障碍的每日“开期”时间增加了3.3小时（40%），总“开期”时间增加了2.8小时（29%）。

Ÿ   运动功能改善的同时，¹⁸F-FDOPA PET成像提供了探索性证据。受试者多巴胺能神经通路功能在多个关键脑区神经功能得到恢复，双侧壳核背外侧（dlPu）、双侧苍白球（GP）的示踪剂摄取信号显著增强。同时，数据分析证实，双侧壳核背外侧（dlPu）PET信号增强程度，与患者运动功能改善结果呈显著相关性，从影像学层面佐证了BBM-P002的治疗作用。

图：高剂量（1.2×10¹²vg）的运动功能和¹⁸F-FDOPA PET成像结果

结论：本次临床研究结果表明，BBM-P002各试验剂量均展现出良好的安全性与耐受性， 高剂量组受试者观察到了初步临床获益。该阶段性研究结果验证了BBM-P002的临床应用价值，具备良好的研发前景与应用潜力。

关于帕金森病

帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神经退行性疾病。中国60岁以上人群中PD患病率为1.37%，患病人数约362万²。其自然病程可长达20年，临床核心症状包括运动迟缓、静止性震颤、肌肉僵直、姿势平衡障碍等运动症状，且前驱期即可出现便秘、嗅觉减退、快动眼睡眠行为障碍、抑郁、淡漠、认知和精神障碍等非运动症状³。PD治疗方法包括药物治疗、手术治疗、肉毒毒素治疗、运动疗法、心理干预、照料护理等⁴。药物治疗是首选且主要的治疗手段，左旋多巴为首选治疗药物，患者也可选择脑深部电刺激术。但无论药物或手术，均对症状改善有限，且不能延缓病情的进程，更无法治愈。

随着对PD病理机制认识的不断深入，PD基因治疗药物逐渐受到关注，已有多项基因治疗药物进入临床研究阶段。从目前披露的数据可知，基因治疗能不同程度地改善PD患者的临床症状，为其带来了更多更新的治疗选择。

关于BBM-P002

BBM-P002是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物。通过脑立体定向注射技术，基于具有神经系统高亲和性的工程化AAV载体，将多巴胺生成所需的关键酶，酪氨酸羟化酶（TH，tyrosine hydroxylase）和芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC，aromatic amino acid decarboxylase）的基因片段，递送到纹状体（主要为壳核）局部，使多巴胺合成所需关键的酶在大脑纹状体区域长期高水平地表达，从而持续产生多巴胺，治疗帕金森病。有望实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。BBM-P002的生产则运用了公司自主开发的大规模无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

BBM-P002 临床安全性和初步疗效研究在Nature Medicine的发表，为帕金森病的基因治疗提供了新的科学依据。未来，信念医药将稳步推进后续临床研究，以期早日让这一创新性的治疗方案惠及广大帕金森病患者。

参考文献：

[1] Mengyue Niu, et al. Nat Med. 2026 Jun 10. https://doi.org/10.1038/s41591-026-04436-0.

[2] Kalia LV, et al. Lancet. 2015 Aug 29;386:896-912. 

[3] Armstrong MJ, et al. JAMA. 2020 Feb 11;323(6):548-560.

[4] 帕金森病治疗指南（第四版）. 中华神经科杂志.2020.53(12):973-786.

关于信念医药

信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已在中国大陆和中国澳门获批上市。

声明

本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。

如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。 

本文所述BBM-P002注射液尚未获批上市。