技术和平台
载体系统
信念医药拥有先进的腺相关病毒（AAV）衣壳发现平台Capsidx®，已开发多种拥有自主知识产权的工程化改造的新型衣壳，能够靶向不同组织，包括肝脏、肌肉、神经等。相较于天然AAV衣壳，新型衣壳具有更高的递送效率，更强的组织靶向性，更低的免疫原性。
生产平台
信念医药研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺。公司已经建立15,000平方米的基因治疗药物商业化生产基地，其设备设施已完成各项验证，符合药品生产质量管理规范（GMP）标准，于2023年通过NMPA核查，获得药品生产许可证；拥有多条质粒、原液和制剂生产线、以及全面的质量控制平台，可满足基因治疗药物不同阶段和不同规模的生产需求，覆盖从临床前到商业化的不同阶段，最大单批培养规模可达2000L。
15000m2
基因治疗药物商业化生产基地
2000L
最大单批培养规模
研发管线
信念医药建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或新药临床试验申请（IND）阶段。2025年4月8日，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。
罕见遗传疾病
| 候选药物 | 适应症 | 目前进度 | 临床前 | IIT | IND | I期 | II期 | III期 | BLA | 已上市 |
| BBM-H901 | B型血友病 | 已上市 BTD ODD/RPDD ATMP | 2025年4月8日，信玖凝®（BBM-H901注射液,通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准 | |||||||
| BBM-H803 | A型血友病 | I/II期 BTD | 预期2025年进入临床III期 | |||||||
| BBM-D101 | 杜氏肌营养不良症 (DMD) | IND ODD/RPDD I期 | 预期中国2025年进入临床III期 | |||||||
慢性疾病
| 候选药物 | 适应症 | 目前进度 | 临床前 | IIT | IND | I期 | II期 | III期 | BLA | 已上市 |
| BBM-P002 | 帕金森病 | I期 | ||||||||
| BBM-A101 | 骨关节炎病 | I期 | ||||||||
| BBM-C101 | 宫颈上皮内瘤样病变 (HPV) | IIT | 预期2025年进入临床I期 | |||||||
备注：BTD: 突破性治疗品种; ODD: 孤儿药资格认定; RPDD:儿科罕见病资格认定; ATMP: 先进治疗药物分类认证
产品列表
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