中国上海，2025年5月14日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：帕金森病（Parkinson's Disease, PD）基因治疗药物BBM-P002注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“很高兴和大家分享BBM-P002注射液临床试验申请在中国获批的好消息！信念医药在积累了丰富的罕见病基因治疗药物研发和生产经验的基础上，积极拓展慢性疾病基因治疗药物的研发，以期为慢性疾病患者带来全新治疗方案。BBM-P002注射液利用AAV载体将多巴胺合成所需的表达基因递送到患者大脑壳核中持续表达，有望实现“一次给药、长期有效”的帕金森病治疗。接下来我们将加速推进临床研究，以期早日为帕金森病患者带来全新的治疗选择。”

本次临床试验是一项开放、单次给药临床研究，旨在评估立体定向双侧壳核注射BBM-P002注射液在原发性帕金森病受试者中的安全性和有效性。BBM-P002使用了信念医药自主研发的工程化衣壳，其神经系统递送效率更高，临床拟用剂量低于国外同类腺相关病毒（AAV）基因治疗产品。

关于帕金森病

帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神经退行性疾病。中国60岁以上人群中PD患病率为1.37%，患病人数约362万¹。其自然病程可长达20年，临床核心症状包括运动迟缓、静止性震颤、肌肉僵直、姿势平衡障碍等运动症状，且前驱期即可出现便秘、嗅觉减退、快动眼睡眠行为障碍、抑郁、淡漠、认知和精神障碍等非运动症状²。PD治疗方法包括药物治疗、手术治疗、肉毒毒素治疗、运动疗法、心理干预、照料护理等³。药物治疗是首选且主要的治疗手段，左旋多巴为首选治疗药物，症状改善不理想的患者可选择脑深部电刺激术。但无论药物或手术，均对症状改善有限，且不能延缓病情的进程，更无法治愈。

随着对PD病理机制认识的不断深入，PD基因治疗药物逐渐受到关注，已有多项基因治疗药物进入临床研究阶段。从目前披露的数据可知，基因治疗能不同程度地改善PD患者的临床症状，为其带来了更多更新的治疗选择。

关于BBM-P002注射液

BBM-P002注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物。通过脑立体定向注射技术，基于具有神经系统高亲和性的工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到大脑双侧壳核，使多巴胺合成所需基因在大脑纹状体区域长期高水平地表达，有望实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。BBM-P002注射液的生产则运用了公司自主开发的大规模无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

2023年2月，BBM-P002注射液研究者发起的临床研究（IIT,  NCT05822739）启动；2025年5月，BBM-P002注射液获得临床试验默示许可。

参考资料：

[1] Kalia LV, et al. Lancet. 2015 Aug 29;386:896-912.

[2] Armstrong MJ, et al. JAMA. 2020 Feb 11;323(6):548-560.

[3] 帕金森病治疗指南（第四版）. 中华神经科杂志.2020.53(12):973-786.

关于信念医药

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。

声明

本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。

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本文所述BBM-P002注射液尚未获批上市。