中国上海，2025年11月20日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布，公司研发生产的基因治疗药物信玖凝^®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）治疗成人血友病B的I/II期和III期（CTR20212816）临床研究结果以及研究者发起的临床研究（IIT）的长期随访结果在国际权威期刊Nature Medicine（IF=50）正式发表，题为“Factor IX Padua gene therapy in hemophilia B: phase 1/2 and 3 trials”。该研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池团队牵头完成。

背景：

信玖凝^®药物注册研究是一项多中心、单臂、开放标签临床试验，包括I/II期及III期两部分。I/II期临床研究的主要目的是评估单次静脉输注信玖凝^®治疗血友病B的安全性，共入组6例受试者，均使用5×10¹²vg/kg的给药剂量。III期共入组26例受试者，按照I/II期确定的剂量给药，主要目的是评估有效性及安全性。另外，对参加IIT研究的10名受试者（2022年发表于The Lancet Haematology ¹）的凝血因子IX因子活性（FIX:C）水平等数据进行长达5年随访。

结果：

I/II期及III期

l   安全性良好，所有受试者均未出现≥3级的不良反应，无严重不良事件（SAE），无抑制物产生。最常见的与基因治疗药物相关的不良反应为肝功能异常，谷丙转氨酶（ALT）升高16.7%（I/II期）、26.9%（III期），谷草转氨酶（AST）升高33.3%（I/II期）、7.7%（III期）。通过加强免疫抑制及保肝治疗后均痊愈。

l   疗效方面，III期临床试验治疗后52周年化出血率（ABR）为0.60（95% CI: 0.18-1.99），较优效界值（中国接受预防治疗的血友病B患者平均ABR）5.0明显下降。52周时平均FIX:C为55.1（SD35.9）IU/dL（OSA, SynthAsil）。

l   在波哌达可基注射液治疗后3天时，受试者平均FIX:C即达到最高值67.1（SD23.1）IU/dL，接近后继FIX:C峰值，可以让受试者在基因治疗后迅速摆脱对传统替代治疗的依赖。

l   年化凝血因子IX（FIX）制品平均输注次数由治疗前的58.20次/年（SD 30.67）下降至治疗后的2.90次/年（SD 10.71）。

l   关节出血次数明显下降，靶关节数目降至0。

IIT研究

l   参与IIT研究的10名受试者长期随访结果显示，截至末次访视[中位210周（范围159-270周）]，70%受试者FIX:C＞35 IU/dL，其中40%受试者>50 IU/dL（采用Actin FSL APTT试剂的一期法）。

结论：

信玖凝^®药物注册研究通过更大的样本量，系统地证实了其治疗血友病B成年患者的安全性和有效性。该疗法呈现起效快速和长期有效的特点，能够在长达5年的长期观察期内稳定表达，提示其有望使血友病B患者迅速获益并提供长期稳定的治疗效果。

2025年4月，信玖凝^®基于III期关键试验治疗后52周的良好结果，已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。2025年10月于武汉召开的2025 APSTH会议上，也展示了信玖凝^®药物注册研究2年的FIX:C水平结果，数据显示治疗后104周，32例受试者FIX:C平均水平达到61.3%（采用国际通用的SynthASil试剂的一期法），与治疗后52周时的FIX:C数据基本持平地持续稳定高水平表达²。同样佐证和提示信玖凝^®有望为患者带来长期稳定、高位保护的治疗效益。

此次信玖凝^®I/II期和III期，结合IIT长期随访研究成果正式发表于Nature Medicine，再次在国际学术舞台展现了信念医药的创新水平和研发实力。未来，信念医药也会持续加码创新，以临床需求为导向，继续为全球患者提供更多安全高效的治疗方案。

关于信玖凝^®

信玖凝^®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）于2025年4月8日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。信玖凝^®是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平。2022年，信玖凝^®相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊The Lancet-Hematology ¹和 The New England Journal of Medicine ³，同年被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单；2024年，信玖凝^®研究者发起的研究（IIT）的3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示，同年，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布Ⅲ期临床研究结果⁴；2025年，信玖凝^®研究者发起的研究（IIT）的长期随访结果在2025国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示⁵，药物注册研究2年长期随访结果在亚太血栓与止血学术会议（APSTH）上展示²；同年，信玖凝^®相关临床研究结果发表于国际权威期刊Nature Medicine ⁶。

参考文献：

1. Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

2. Xue F, et al. 2025 APSTH. Poster-48.

3. Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

4. Feng X, et al. 2024 ASH. Poster 3582

5. Mankai Ju, et al. 2025 ISTH. OC 69.2

6. Xue F, et al. Nat Med. 2025 Nov

关于信念医药

信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。

声明

l   本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。

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