中国上海，2025年12月15日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布：沙特阿拉伯食品药品监督管理局（SFDA）授予其基因治疗药物信玖凝^®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗12岁及以上患者中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）。

信玖凝^®于2022年被国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）纳入“突破性治疗品种”名单，于2025年4月8日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。此前，信玖凝还于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）ODD，于2024年获得FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）和欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物分类认证（ATMP）。此次获得SFDA的ODD，意味着信玖凝^®的临床价值再次获得监管机构的认可。

孤儿药资格认定是沙特阿拉伯SFDA为鼓励罕见病治疗药物研发设立的特殊政策。获得认定的药物将享有注册审评加速、注册策略指导等多重政策支持。信玖凝^®获得ODD后可直接递交新药上市申请，有望缩短申报周期，尽早惠及中东地区患者。

关于血友病B

血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起¹。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗^2,3。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下⁴。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险^2,3，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。

关于信玖凝^®

信玖凝^®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）于2025年4月8日正式获得NMPA批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。信玖凝^®是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平。2022年，信玖凝^®相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊The Lancet-Hematology ⁴和 The New England Journal of Medicine ⁵，同年被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单；2024年，信玖凝^®研究者发起的研究（IIT）的3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示，同年，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布Ⅲ期临床研究结果⁶；2025年，信玖凝^®研究者发起的研究（IIT）的长期随访结果在2025国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示⁷，药物注册研究2年长期随访结果在亚太血栓与止血学术会议（APSTH）上展示⁸；同年，信玖凝^®相关临床研究结果发表于国际权威期刊Nature Medicine ⁹。

参考文献：

1. 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组.血友病治疗中国指南(2020年版).中华血液学杂志.2020;41(4):265-271

2. Mortensen GL,et al. Haemophilia. 2018;862–872

3. Srivastava A, et al. Haemophilia. 2020;001–158.P95

4. Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

5. Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

6. Feng X, et al. 2024 ASH. Poster 3582

7. Mankai Ju, et al. 2025 ISTH. OC 69.2

8. Xue F, et al. 2025 APSTH. Poster-48

9. Xue F, et al. Nat Med. 2025 Nov

关于信念医药

信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。

声明

本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。

如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。