中国上海，2026年9月17日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布，公司研发生产的基因治疗药物信玖凝^®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）治疗青少年血友病B的临床研究结果在国际权威期刊Nature Medicine（IF=52.5）正式发表，题为“Factor IX Padua AAV gene therapy in adolescents with hemophilia B：a phase 1 trial ”^[1]。

背景

血友病B是编码凝血因子IX（FIX）的F9基因突变导致的一种遗传性出血性疾病，基因治疗通过补充功能性F9基因，恢复合成具有正常凝血功能的FIX，是有望治愈该疾病的唯一方法。通过肝脏靶向腺相关病毒（AAV）递送FIX高活性突变体（FIX-Padua）基因的血友病B基因治疗产品在临床试验中取得较好疗效。目前全球市场有3个血友病B基因治疗产品获批上市^[2-3]，其中信玖凝^®是亚洲研发生产的首个AAV血友病B基因治疗产品，由信念医药完成。2019年中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池教授团队开展了该产品的首个血友病B患者临床研究，初步证明了其在中国患者中的有效性及安全性，相关研究成果于2022年发表在《The Lancet Haematology》^[3]及《The New England Journal of Medicine》^[4]。随后，Ⅰ/Ⅱ期及Ⅲ期临床试验进一步证实了信玖凝^®的良好疗效及安全性，成功推动其于2025年4月经NMPA批准获得中国上市许可，成为中国首个获批上市的血友病基因治疗药物，用于成人中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的治疗，相关结果于2026年1月发表于《Nature Medicine》^[5]。但是长期以来，国际上均无小于18岁以下儿童或青少年血友病基因治疗数据报道，这些患者到底是否可以接受基因治疗，尚无法回答。

2026年9月16日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池团队、华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群团队和信念医药肖啸团队合作在《Nature Medicine》在线发布了血友病B青少年临床试验研究结果。此研究初步证明了BBM-H901在青少年血友病B患者中安全、有效，能够快速提升患者IX因子活性，极大的降低患者年化出血率，为儿童及青少年血友病B基因治疗提供了依据。该研究是一项多中心、单臂、开放标签临床试验，共入组11例受试者，其中16-17岁年龄组3名，14-15岁年龄组4名，12-13岁年龄组4名，均使用5×10¹²vg/kg剂量。主要目的是评估BBM-H901在青少年患者中的安全性及有效性。

结果

安全性：血友病B基因治疗的安全性良好，共出现1例严重不良事件（SAE）以及2例3级不良反应，均与研究药物无关。无抑制物及血栓性事件发生。最常见的不良反应包括白细胞升高、中性粒细胞升高及皮疹，均与糖皮质激素使用相关。一例受试者出现肝功能异常，通过加强免疫抑制及保肝治疗后痊愈。

疗效：治疗后52周时平均FIX:C为41.8（SD 30.1）IU/dL（一期法检测，下同）。需要特别指出的是，在基因治疗后6天时，患者平均FIX:C达到最高值67.1（SD 23.1）IU/dL，可以使患者迅速摆脱替代治疗。年化出血率（ABR）为0.50（95% CI: 0.1-2.9），较治疗前13.9（95% CI: 0.6-27.2）明显下降。年化IX因子制品平均输注次数由治疗前的77.7（SD 32.0）下降至治疗后的1.45（SD 2.46）。关节出血次数明显下降，靶关节数目降至0。

结论

该研究是国际上首个青少年血友病B基因治疗研究，证明了FIX高活性突变体（FIX-Padua）基因治疗在中国青少年患者中同样安全有效。该药物能快速起效，使患者迅速从基因治疗中获益，有望扩大血友病B基因治疗的适用人群，通过在关键窗口期的早期干预，在青少年期阻断致残，并摆脱传统疗法频繁输注的困扰，进而实现从青少年到老年的长期获益，重塑患者终身生活质量。

参考文献：

1.         Xue, F., Zhang, A., Ju, M. et al. Factor IX Padua AAV gene therapy in adolescents with hemophilia B: a phase 1 trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-026-04636-8

2.         Coppens, M., et al. Etranacogene dezaparvovec gene therapy for haemophilia B (HOPE-B): 24-month post-hoc efficacy and safety data from a single-arm, multicentre, phase 3 trial. Lancet Haematol 11, e265-e275 (2024).

3.         Xue, F., et al. Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial. Lancet Haematol 9, e504-e513 (2022).

4.         Xue, F., et al. Total Knee Arthroplasty after Gene Therapy for Hemophilia B. N Engl J Med 387, 1622-1624 (2022).

5.         Xue, F., et al. Factor IX-Padua AAV gene therapy in hemophilia B: phases 1/2 and 3 trials. Nat Med 32, 93-102 (2026).

关于信念医药

信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。

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