中国上海，2026年8月14日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：其自主研发和生产的BBM-D101注射液已获美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定（Fast Track Designation, FTD），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。其意味着BBM-D101注射液的临床价值再次获得监管机构的认可。

FTD是美国FDA授予在研药物的一种资格认定，旨在促进并加快用于治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审评，特别是那些有潜力解决未满足医疗需求的药物。根据规定，药物需同时满足以下条件方可获得FTD：用于治疗严重疾病；临床前和/或临床数据能够证明该药物具有解决未满足的医疗需求的潜力。获得FTD资格的药物可在后续研发与审评过程中享受一系列政策支持。

此前，BBM-D101注射液于2024年11月获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），其IND申请也于2025年1月获FDA批准。加上本次获得的FTD，这一系列监管里程碑标志着信念医药在基因治疗领域的研发实力与临床价值持续获得国际监管机构的高度认可。这有望为BBM-D101注射液的后续临床开发、审评审批及商业化进程提供强有力的支持，加速该疗法惠及广大患者。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。全球每5000名男婴中约有1例DMD患者¹，其中，近30%的患者为新发基因突变²。在美国，其患者人数预估少于5万人³。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命⁴，临床亟需创新治疗方案。

关于BBM-D101注射液

BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化rAAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液通过信念医药自主开发的500L无血清悬浮培养工艺完成生产，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

2024年7月，BBM-D101注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT06641895）启动；2024年11月，BBM-D101注射液获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）；2025年1月，BBM-D101注射液IND获得美国FDA批准；2025年4月，BBM-D101注射液IND获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准；2025年8月，BBM-D101注射液用于治疗DMD的注册临床研究完成首例受试者给药；2026年8月，BBM-D101注射液获得美国FDA的快速通道认定（FTD）。

参考文献：

[1] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10330733/

[2] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK482346/

[3] https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy

[4] https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Duchenne-Muscular-Dystrophy

关于信念医药

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已在中国大陆和中国澳门获批上市。更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com。

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3.       本文所述BBM-D101注射液尚未获批上市。